PharmaEssentia Corporation, la biotech di Taiwan fondata nel 2003 dal dottor Ko-Chung Lin, ha raggiunto una tappa cruciale: nell’agosto di quest’anno le autorità sanitarie degli Stati Uniti e del Giappone hanno autorizzato ropeginterferone alfa-2b (Ropeg) per il trattamento della trombocitemia essenziale (ET). Si tratta della prima novità terapeutica per questa patologia in quasi tre decenni, e l’unico prodotto approvato dalla FDA sia per l’ET sia per la policitemia vera (PV).
Ropeg: dalla scoperta alla doppia approvazione
Il farmaco, commercializzato con il nome BESREMi è stato inizialmente lanciato nell’ Unione Europea nel 2019 per la PV, seguito dagli USA nel 2021 e dal Giappone nel 2023. Grazie a una tecnologia proprietaria di PEGilazione Lin ha collegato il polietilenglicole all’interferone alfa, creando un interferone a lunga durata d’azione con struttura chimica stabile. Le recenti autorizzazioni si aggiungono a quella ottenuta a Taiwan nel maggio per adulti con ET resistenti o intolleranti all’idrossiurea.
Regime HIDAT: accelerare il raggiungimento della dose target
PharmaEssentia ha introdotto il protocollo HIDAT (High-Initial-Dose Accelerated Titration) negli studi clinici SURPASS-ET (fase 3) ed EXCEED-ET (fase 2). Il piano prevede una dose iniziale di 250 microgrammi, aumentata a 350 microgrammi alla seconda settimana e culminante in 500 microgrammi entro la quarta settimana, consentendo ai pazienti di raggiungere più rapidamente la dose terapeutica ottimale.
Strategia di espansione globale
Dalla sua prima filiale nel 2017, PharmaEssentia ha aperto uffici negli Stati Uniti in Giappone a Hong Kong, in Cina, in Corea del Sud e a Singapore, costruendo team locali per ricerca clinica, marketing e vendite. Nel 2026 ha acquisito la canadese FORUS Therapeutics Inc. rafforzando la presenza in Nord America. Parallelamente, l’azienda ha annunciato un investimento di circa 46 milioni di dollari per un nuovo impianto produttivo a Porto Rico volto a diversificare le capacità di fabbricazione tra Taiwan e gli USA e a migliorare la resilienza della supply chain.
Trial internazionale per la mielofibrosi primaria
Oltre all’ET, PharmaEssentia sta conducendo lo studio di fase 3 HOPE-PMF per valutare Ropeg nella mielofibrosi primaria (PMF), una malattia ematologica rara per la quale attualmente non esistono terapie approvate in fase iniziale. Lo studio si concentra su pazienti monitorati senza trattamento, con l’obiettivo di ampliare ulteriormente le indicazioni del farmaco.
Impatto sul mercato e prospettive future
Nel 2026 la capitalizzazione di mercato di PharmaEssentia ha quasi raggiunto i 20 miliardi di dollari, rendendola l’unica biotech taiwanese tra le 50 società più grandi del paese. L’azienda sottolinea che il successo di Ropeg dimostra la capacità di Taiwan di sviluppare farmaci innovativi competitivi a livello globale, a patto di integrare ricerca, produzione, regolamentazione e commercializzazione in modo sinergico. Gli obiettivi futuri includono il proseguimento di studi clinici, l’espansione in nuovi mercati e il mantenimento di una fornitura affidabile per garantire l’accesso dei pazienti alle terapie più avanzate.
